[토요경제=이경화 기자] 젬백스앤카엘이 텔로머라제(염색체 끝을 보호해 암세포가 죽지 않게 하는 효소) 유래 펩타이드(단백질 조각)인 GV1001을 알츠하이머병 치료제로 개발하기 위해 속도를 내고 있다. 젬백스앤카엘은 29일 중등도 알츠하이머병 환자에서 GV1001의 치료효과를 검증하기 위한 국내 임상2상 환자모집을 시작했다. 연내에 국내 3상 임상시험을 개시하고 오는 2018년 미국 내 임상시험 진입을 목표로 하고 있다.

젬백스앤카엘에 따르면 이번 임상은 한양대 구리병원을 주관연구기관으로 고려대 안암병원·이화여대 목동병원·인하대병원·중앙보훈병원 등 총 5개 병원에서 중등도 이상의 알츠하이머병 환자를 대상으로 진행한다. 연구기간은 앞으로 2년이다.

GV1001은 체내에 있는 텔로머라제 관련 유래 펩타이드가 주성분이다. 이 펩타이드는 16개의 아미노산으로 구성돼 있고 텔로머라제는 염색체 말단에 존재하는 텔로미어의 길이를 유지시켜주는 기능을 한다. 이 텔로미어는 세포가 분열할 때마다 조금씩 짧아지기 때문에 시간이 흐를수록 완전히 없어져 결국 세포가 죽게 되는데 텔로머라제가 이를 방지하는 역할을 한다.

임상 책임자인 고성호 한양대 구리병원 신경과 교수팀은 앞서 중등도 이상의 치매인 쥐에게 GV1001을 주사해 생존기간 연장·인지기능 향상 효과를 확인한 바 있다. 구체적으로 알츠하이머 발병과 관련된 세포사멸을 억제했으며 환자의 뇌조직에서 보이는 세포 독성을 유발하는 단백질인 아밀로이드베타·타우의 응집이 감소했다. 또 중요한 발병기전으로 알려진 세포산화 발생이 줄어들었고 망가진 인지행동이 개선되는 효과도 확인했다.

무엇보다 이번 임상에서 주목되는 점은 클라우드 기반의 통합데이터 플랫폼인 메디데이터 솔루션을 처음 사용한다는 데 있다. 메디데이터 솔루션은 임상과정에서의 환자 무작위 배정과 시험약 공급·관리, 정확한 임상데이터 수집·보고 등을 한 번에 할 수 있는 시스템이다. 복잡한 임상시험 효율성을 극대화시키기 위한 전략이다.

송형곤 젬백스앤카엘 바이오사업부 사장은 “중등도 이상의 알츠하이머병 환자에게 아직까지 확실한 치료제가 없으며 세계 유수의 대형제약사들도 치료제 임상시험에 계속 실패하고 있다”면서 “향후 추가적인 데이터 분석 기반의 다양하고 혁신적인 메디데이터 솔루션을 통해 국내 임상시험 성공은 물론 알츠하이머병의 글로벌 임상시험 성공을 위해 최선을 다할 것”이라고 강조했다.

이 회사는 알츠하이머 치료 신약의 글로벌 임상시험을 위한 준비 역시 착착 진행하고 있다. 앞서 최근 독일 베터사와 알츠하이머병 임상시험용 의약품 생산을 위한 계약을 체결했으며 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)인 파렉셀과 손잡고 GV1001의 글로벌 임상시험 준비에 본격 돌입했다. 이를 통해 미국에서의 임상시험 허가를 받아내겠다는 전략이다.

송형곤 사장은 “차근차근 단계적으로 준비해 오는 2018년 미국 내 임상시험계획 승인을 받아낼 것”이라며 “회사 모든 자원을 총동원해 알츠하이머병 치료제 글로벌 임상시험을 성공적으로 완수하겠다”고 밝혔다.

문재인 정부가 치매국가책임제를 추진하겠다고 나서면서 국내 시장에선 연구개발(R&D) 투자가 늘어날 것이란 장밋빛 전망도 나온다. 실제 동아에스티·대화제약·메디포스트 등이 이 난공불락에 도전하고 있다. 다만 장기적인 안목으로 바라볼 필요가 있다는 지적도 있다. 업계 관계자는 “글로벌 제약사들이 수백 개의 파이프라인을 갖고 연구하지만 임상에 성공한 제품은 극히 드문 상황”이라며 “치료제 개발을 위한 정부 지원 등이 필요하겠지만 긴 안목으로 접근할 필요가 있다”고 말했다.

세계 치매치료제 시장은 현재 10조8000억 원 규모로 추산된다. 세계 알츠하이머 환자는 2021년 919만 명, 치료제 시장은 2024년 14조~15조원에 이를 것으로 전망되고 있다.

[ⓒ 토요경제. 무단전재-재배포 금지]