신경학적 증상 동반 환자 겨냥…미충족 수요 공략
YH35995, 글로벌 임상·허가 전략 본격화

[토요경제 = 전인환 기자] 유한양행이 치료제가 부족한 제3형 고셔병을 겨냥해 경구용 치료제 개발에 속도를 내고 있다.

 

▲ 유한양행 중앙연구소/사진=유한양행

유한양행은 신약 후보물질 ‘YH35995’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고셔병 적응증에 대해 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 13일 밝혔다.

고셔병은 특정 효소가 부족해 체내 물질 대사에 이상이 생기는 리소좀 축적 질환(LSD)으로, 간·비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 다양한 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다.

특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되는 형태다. 해당 증상에 대한 승인된 치료제가 없어 의료 수요가 높은 영역으로 알려져 있다.

YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로 기질 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다.

임상 연구에서 YH35995는 뇌혈관장벽(BBB)을 통과해 뇌 내 GL1 수치를 강력하고 지속적으로 낮추는 효과를 보였다.

이에 따라 신경학적 증상 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자에서 임상적 유용성이 기대된다.

유한양행은 이번 희귀의약품 지정을 계기로 YH35995의 글로벌 임상 개발과 허가 전략을 구체화하고, 환자 접근성을 높이기 위한 후속 개발에 집중할 계획이다.

 

토요경제 / 전인환 기자 jih@sateconomy.co.kr 

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