한미약품은 27일 GC녹십자와 유전성 희귀질환인 리소좀 축적질환(LSD) 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 계약을 체결하고 공동 연구에 착수했다.
LSD는 손상된 세포 잔해 등 불필요한 물질을 제거하는 세포기관인 ‘리소좀’이 체내에 지속해서 축적돼 심각한 대사질환을 유발하고 사망에까지 이르게 하는 질환이다.
LSD로 인한 대사질환 질병은 ‘뮤코다당증’ 등 50여 종에 이르며, 국내에는 400여 명의 환자가 있는 것으로 알려졌다.
현재 LSD 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥에 주사하는 방식인 ERT 요법으로 주로 치료한다.
(사진출처:연합뉴스,각 사)
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