희귀질환 치료제 5종 신속등재 시범사업 선정

비용효과성 평가를 등재 이후로 전환…내년 1월까지 등재 신청

황세림 기자

hsr@sateconomy.co.kr | 2026-11-07 11:28:42

▲ [보건복지부]

 

정부가 희귀질환 치료제 5종을 건강보험 신속등재 시범사업 대상으로 선정했다.

보건복지부는 공모와 평가를 거쳐 스페비고주·아감리현탁액·조엔자정·칼소디주·아이커보정을 시범사업 약제로 선정했다고 6일 밝혔다.

선정 약제는 레오파마의 전신 농포성 건선 치료제 스페비고주, 넥세라파마코리아의 뒤쉔 근디스트로피 치료제 아감리현탁액, 베르토코리아의 활성화된 PI3K 델타증후군 치료제 조엔자정이다.

바이오젠코리아의 근위축성 측삭경화증 치료제 칼소디주와 입센코리아의 원발성 담즙성 담관염 치료제 아이커보정도 포함됐다.

시범사업은 환자 수가 적어 임상적 근거를 확보하기 어렵고 치료 대안이 부족한 중증 희귀질환자의 치료제 접근성을 높이기 위해 마련됐다. 건강보험 등재 전에 진행하던 비용효과성 평가를 등재 이후 실제 임상 성과 등에 따른 사후평가로 전환하는 것이 핵심이다.

복지부는 지난 4일 선정평가위원회를 열고 참여 제약사의 발표 심사를 진행했다. 질환의 중증도와 대체약제 유무, 치료 효과, 사후평가계획과 환자 치료 보장 계획 등을 평가했다.

선정 약제는 사후평가계획서 보완과 이행약정서 제출 등을 거쳐 늦어도 내년 1월까지 건강보험 등재 신청을 완료해야 한다.

 

토요경제 / 황세림 기자 hsr@sateconomy.co.kr 

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